Kan Gensaxen bota?

Gensaxen crispr/cas9 låter forskare klippa och klistra i dna. År 2020 tilldelades dess uppfinnare Nobelpriset i kemi, och ett användningsområde är att försöka klippa bort mutationer och bota genetiska sjukdomar.

Läs mer

Och därefter, vad finns det för risker med crispr?

CRISPR-Cas9-baserade genterapier kan oavsiktligt leda till ökad risk för cancer. Det visar en ny studie från Karolinska Institutet och Helsingfors universitet som publiceras i Nature Medicine. Forskarna menar att det krävs fler studier för att kunna garantera att ”gensaxen” är säker för patienter. På motsvarande sätt, kan man bota ärftliga sjukdomar? Idag kan vi kartlägga en persons hela arvsmassa snabbare och billigare än förut. Det gör det möjligt att behandla patienter utifrån deras genetiska förändringar, så kallad precisionsmedicin. Först ut är olika cancersjukdomar och sällsynta ärftliga sjukdomar.

Vad är genteknik för något?

Genteknik används för att skapa en GMO

För att skapa en genetiskt modifierad organism används genteknik. Det går lite förenklat ut på att lägga till, ta bort eller ändra i DNA‑sekvenser. Genteknik används bland annat för att ge en organism nya egenskaper, eller för att forska på vilka funktioner olika gener har. Dessutom, hur fungerar genterapi ge exempel på hur genterapi används? Ett exempel på en genterapi som utförs ex vivo:

Vid den genterapi som utvecklats för att behandla SCID-ADA tas stamceller från patienten och modifieras med en ny ADA-gen i laboratoriet. När cellerna återförs gör den nya genen att enzymet börjar tillverkas och patienterna bygger upp ett normalt immunförsvar.

Följaktligen, Är genterapi genteknik?

Genterapi är en typ av hybrid-DNA-teknik, vilket innebär att gener överförs mellan olika organismer (se genteknik). Därmed är det möjligt att motverka effekterna av en skadad gen genom att överföra en frisk gen till en sjuk individ. Hur påverkar CRISPR samhället? Hittills har forskare bland annat använt CRISPR-tekniken för att förändra allt från möss, zebrafiskar och bananflugor till bakterier och jästsvampar. Dessutom experimenterar man också - till exempel i USA - med att förbättra grödor som människor äter.

Följaktligen, vad händer om crispr går fel?

Crispr tycks kunna bli ringen vars ägare får en enorm makt. I fel händer kan resultatet bli förödande. Även små förändringar kan få stor påverkan, vare sig det handlar om ett klipp i grödor, djur eller människor. Ett exempel är det lyckade försöket med att utrota populationer av malariamyggor i labbmiljö. Med detta i åtanke, vilka risker finns det med gensaxen? CRISPR/Cas9 är namnet på en genteknisk metod som ger forskarna möjlighet att på ett relativt enkelt sätt ändra delar av den genetiska koden i levande varelser. Metoden kan leda till nya behandlingar av svåra sjukdomar, men skulle också kunna missbrukas.

Vilka sjukdomar kan behandlas med genterapi?

Exempel på sjukdomar med fungerande behandling är primär immunbrist och hemofili. I vissa fall består behandling av genmodifierade celler exempelvis används T-lymfocyter som bär på syntetiska chimärreceptorer vid leukemi. En annan form av genetisk terapi är behandling med korta oligonukleotider.