Hur fungerar CRISPR funktion?

Kort beskrivet fungerar geneditering med CRISPR-Cas9 så här: ​Enzymet Cas9 är saxen som kan klippa DNA. För att saxen ska klippa på rätt ställe i genomet tillverkas en bit RNA, en enkelsträngad molekyl som passar ihop med en sekvens på DNA-molekylen som ska klippas, och det är den sekvensen som guidar Cas9 till målet.

Läs mer

Med detta i åtanke, vad är skillnaden mellan crispr och cas9?

Fem frågor och svar om "gensaxen" Crispr-Cas 9. 1. Vad är skillnaden mellan GMO och Crispr-Cas 9? Den avgörande skillnaden är att i en GMO, en gentekniskt modifierad organism, har man lagt till en bit arvsmassa från en främmande organism vilket normalt inte är fallet när man arbetar med Crispr-Cas 9. Vad man menar med genterapi? Genterapi är en ny generation medicinsk behandling, där en funktionell gen levereras till en speciell vävnad i kroppen för att producera ett protein som saknas eller inte fungerar.

Följaktligen, kan gensaxen bota cancer?

Gensaxen klipper i arvsmassan

– Man använder tekniken exempelvis för det som kallas CAR-T-celler, då man omprogrammerar T-celler för att de ska angripa cancerceller. Med gensaxen som verktyg kan man göra immunförsvaret mer effektivt så att det specifikt angriper cancerceller, säger Anna Karlsson. Därmed, kan man bota cancer med crispr? I en artikel i Science redovisas för första gången resultat från en klinisk studie där CRISPR-redigerade celler testats som immunterapi i cancerpatienter. Behandlingen går ut på att genetiskt förändra patientens egna T-celler så att de mer effektivt angriper tumörer.

Kan man bota ärftliga sjukdomar?

Idag kan vi kartlägga en persons hela arvsmassa snabbare och billigare än förut. Det gör det möjligt att behandla patienter utifrån deras genetiska förändringar, så kallad precisionsmedicin. Först ut är olika cancersjukdomar och sällsynta ärftliga sjukdomar. Därefter, vilka risker finns det med genterapi? Det största problemet med genterapi har hela tiden varit säkerheten. Den nya genen som patienterna får kan sätta sig var som helst i arvsmassan och ingen kan förutspå hur andra gener påverkas. I vissa fall har genterapi lett till att onkogener aktiverades och orsakade cancer hos patienterna.

Och en annan fråga, vad händer om crispr går fel?

Crispr tycks kunna bli ringen vars ägare får en enorm makt. I fel händer kan resultatet bli förödande. Även små förändringar kan få stor påverkan, vare sig det handlar om ett klipp i grödor, djur eller människor. Ett exempel är det lyckade försöket med att utrota populationer av malariamyggor i labbmiljö. Kan vem som helst använda CRISPR? Blickar vi framåt kan CRISPR även komma att användas för behandling av mer komplexa (folk)sjukdomar, såsom diabetes och Parkinsons sjukdom. CRISPR och andra former av genterapi skulle även kunna användas för att förbättra vissa mänskliga egenskaper, till exempel öka muskelmassa och bromsa åldrande.

På motsvarande sätt, vem uppfann gentekniken?

Begreppet "genteknik" myntades först av Jack Williamson i sin science fiction roman Dragon Island, publicerad 1951 - ett år innan DNA:s roll i ärftlighet bekräftades av Alfred Hershey och Martha Chase, och två år innan James Watson och Francis Crick visade att DNA-molekylen har en dubbelhelixstruktur.